앨라배마의 한 어린이가 희귀 유전성 난청을 치료하기 위해 새롭게 승인된 유전자치료제를 투여받은 미국 최초 환자군 중 한 명이 됐다.
AL.com과 앨라배마 보건부(ADPH)에 따르면 주정부 아동건강보험 프로그램인 ‘ALL Kids’에 가입한 이 아동은 지난달 보스턴 어린이병원에서 수술을 받으면서 유전자치료제 ‘오타르메니(Otarmeni·lunsotogene parvec-cwha)’를 투여받았다.
오타르메니는 OTOF 유전자 돌연변이로 발생하는 심각한 유전성 청력 손실을 치료하기 위해 개발됐다.
미 식품의약국(FDA)은 지난 4월 오타르메니를 승인했다. 기존 치료처럼 청력 손실에 따른 증상을 보완하는 데 그치지 않고 난청을 일으키는 근본적인 유전적 원인을 치료하도록 설계된 최초의 유전자치료제라는 점에서 의미가 크다.
카렌 랜더스 앨라배마 보건부 최고 의료책임자는 “ALL Kids의 사명은 앨라배마 어린이들이 집 근처에서는 받을 수 없는 고도로 전문화된 치료를 포함해 필요한 의료 서비스를 받을 수 있도록 하는 것”이라고 밝혔다.
이어 이번 치료가 “희귀 유전질환의 영향을 받는 어린이와 가족들에게 새로운 희망을 제공한다”고 평가했다.
치료제를 개발한 리제네론 파마슈티컬스는 미국에서 임상적 투여 조건을 충족하는 환자들에게 오타르메니를 무상으로 제공하고 있다. 다만 수술과 입원 등 관련 의료비는 보험 적용 범위에 따라 환자 가족이 부담해야 할 수 있다.
이번 치료를 지원한 ALL Kids는 앨라배마 보건부가 운영하는 아동건강보험 프로그램으로, 블루크로스 블루실드 오브 앨라배마와 협력해 어린이들에게 예방진료와 전문치료 등 의료 서비스를 제공한다.
앨라배마주는 이와 별도로 신생아 난청을 조기에 발견하기 위한 프로그램도 운영하고 있다. 생후 3개월 이전에 청력 손실을 확인하고 생후 6개월이 되기 전에 조기 치료·중재 프로그램과 연결하는 것이 목표다.
